Een nieuwe behandelingsoptie voor neurologische patiënten vanaf juli. "Het zal het aantal ziekenhuisbezoeken beperken."

• De volgende, tweede subcutane immunoglobulinebereiding in het B.67-programma zal de beschikbaarheid van thuistherapie verbeteren
• - Dit is erg belangrijk omdat veel van onze patiënten met CIDP mensen zijn die dankzij de behandeling professioneel kunnen werken en hun opleiding kunnen voortzetten - benadrukt neuroloog Prof. Anna Kostera-Pruszczyk

Chronische inflammatoire demyeliniserende polyneuropathie (CIDP) is een zeldzame, verwoestende neurologische aandoening waarbij het lichaam de eigen perifere zenuwen aanvalt. Hoewel de diagnose vaak een schok is voor patiënten, kunnen velen met snelle, moderne behandeling weer normaal functioneren.

CIDP-behandeling kan in Polen worden geïmplementeerd onder het B.67-medicijnenprogramma, ook bekend als immunoglobulinebehandeling voor neurologische aandoeningen. Sinds 1 juli is er een nieuwe therapeutische optie beschikbaar: subcutane immunoglobuline met hyaluronidase, die de kwaliteit van leven van CIDP-patiënten aanzienlijk kan verbeteren.

"Dit is zeer goed nieuws. Subcutane immunoglobulinetherapie zorgt voor minder ziekenhuisbezoeken en een zekere mate van onafhankelijkheid van de ziekte, wat resulteert in meer normale levensactiviteiten en meer tijd met het gezin. We zijn blij en dankbaar dat het ministerie van Volksgezondheid de behoeften van CIDP-patiënten heeft erkend en aanvullende moderne medicijnen voor vergoeding introduceert", aldus Lucyna Wierzowiecka, voorzitter van de onlangs opgerichte axON – Vereniging voor Patiënten met CIDP, GBS en MMN.

CIDP wordt veroorzaakt door een abnormale reactie van het immuunsysteem die de myelineschede van perifere zenuwen aanvalt. Dit proces leidt tot schade en bijgevolg tot spierzwakte en sensorische beperkingen.

De ziekte ontwikkelt zich meestal geleidelijk, gedurende enkele weken of maanden, hoewel er ook abruptere gevallen kunnen voorkomen. De ziekte kan progressief zijn, waarbij de symptomen in de loop van de tijd gestaag verergeren, of relapsing-remitting, met periodes van remissie en terugval.

Bij ongeveer 10% van de patiënten is het beloop monofasisch, wat betekent dat de behandeling tot blijvende verbetering leidt. Vanwege de aspecifieke symptomen wordt CIDP soms verward met andere neuromusculaire aandoeningen.

"De diagnose van chronische inflammatoire demyeliniserende polyneuropathie is gebaseerd op een grondig interview, een neurologisch onderzoek en tests zoals elektromyografie (EMG) en analyse van hersenvocht, dat bij de patiënt wordt verzameld tijdens een lumbaalpunctie", aldus prof. Anna Kostera-Pruszczyk, MD, PhD, hoofd van de afdeling Neurologie aan de Medische Universiteit van Warschau, het Centrum voor Zeldzame Neuromusculaire Ziekten, en lid van het prestigieuze internationale GBS/CIDP Excellence Centre-netwerk.

Soms is het nodig om het diagnostisch onderzoek uit te breiden om andere ziekten uit te sluiten die op CIDP lijken.

"Omdat er geen duidelijke biologische markers voor CIDP zijn, zijn klinische en elektrodiagnostische criteria cruciaal. We beschikken echter wel over zeer goede diagnostische criteria die zijn ontwikkeld door een groep Europese experts. Effectieve diagnostiek is cruciaal omdat deze een vroege diagnose van deze ziekte mogelijk maakt en daarmee een snelle implementatie van de juiste behandeling, wat de kans op gedeeltelijke of zelfs volledige remissie vergroot. Veel patiënten kunnen, ondanks de moeilijke beginfase, terugkeren naar hun werk en hun normale leven hervatten", aldus de expert.

Immunoglobulinen – de gouden standaard. "We gebruiken ze wanneer andere methoden falen."

De behandeling van CIDP is gericht op het onderdrukken van de auto-immuunreactie van het immuunsysteem van de patiënt. Corticosteroïden worden primair gebruikt, en indien deze niet effectief blijken of gecontra-indiceerd zijn, intraveneuze immunoglobulinen (IVIg), die worden beschouwd als de gouden standaard in CIDP-therapie, of plasmaferese.

Sommige patiënten krijgen ook immunosuppressieve medicijnen en revalidatie (fysiotherapie) is altijd nodig om het herstel te ondersteunen en de kwaliteit van leven van de patiënt te verbeteren.

Naar schatting lijden ongeveer 2600 mensen in Polen aan CIDP (ongeveer 0,007% van de bevolking). Beschikbare literatuurgegevens geven aan dat bij ongeveer 40% van de patiënten een behandeling met steroïden niet effectief of gecontra-indiceerd is. In Polen vertegenwoordigt dit meer dan 1000 personen voor wie immunoglobulinen de belangrijkste behandeling vormen.

Gegevens uit de PATH-studie laten zien dat ongeveer 90% van deze patiënten goed reageert op een intraveneuze immunoglobulinebehandeling, waardoor de ziekte stabiliseert.

In Polen wordt de CIDP-behandeling sinds 2014 uitgevoerd onder het B.67-medicijnprogramma, dat in veel centra in het land wordt uitgevoerd.

Het programma betreft de behandeling van verschillende neurologische aandoeningen op auto-immuunbasis (waaronder myasthenia gravis, syndroom van Devic, inflammatoire myopathieën en CIDP) met intraveneuze immunoglobulinen.

"De rol van immunoglobulinen is het moduleren van de immuunrespons (in het geval van CIDP het remmen van de vernietiging van myelineschedes) en het verlichten van neurologische symptomen. Deze behandeling wordt gebruikt in gevallen waarin andere therapeutische methoden niet het gewenste resultaat opleveren, en het doel is om de progressie van de ziekte te vertragen en de kwaliteit van leven van de patiënt te verbeteren", aldus prof. Kostera-Pruszczyk.

"Voor patiënten bij wie de ziekte is gestabiliseerd met intraveneuze immunoglobulinetherapie, wordt onderhoudstherapie met subcutane immunoglobulinen aanbevolen. Het is ook belangrijk om te vermelden dat bij ongeveer de helft van de patiënten die momenteel in het B.67-programma worden behandeld, de diagnose chronische inflammatoire demyeliniserende polyneuropathie is gesteld", merkt hij op.

Tweede immunoglobuline subcutaan toegediend. "Het zal de toegang tot thuistherapie verbeteren."

Sinds 1 juli is er een nieuwe, vergoede therapie beschikbaar binnen het B.67-programma: HyQvia (fSCIG). Deze moderne subcutane immunoglobuline met hyaluronidase wordt gebruikt als onderhoudstherapie nadat de patiënt is gestabiliseerd met intraveneuze therapie.

Het wordt gekenmerkt door een hoge biologische beschikbaarheid (vergelijkbaar met intraveneuze immunoglobulinen) en klinische studies hebben de hoge effectiviteit en veiligheid ervan bevestigd.

"Deze tweede subcutane immunoglobulinebereiding in het B.67-programma is een echte vooruitgang die de beschikbaarheid van thuistherapie zal verbeteren. Subcutane therapieën bevrijden patiënten van de noodzaak om regelmatig naar het ziekenhuis te gaan voor intraveneuze toediening van medicatie. Dit is cruciaal, aangezien veel van onze CIDP-patiënten dankzij de behandeling kunnen werken en hun opleiding kunnen voortzetten. Deze medicatie wordt elke 3-4 weken thuis toegediend. Thuisbehandeling – zonder ziekenhuisbezoeken – vermindert niet alleen de stress en de last van de ziekte voor de patiënt, maar verlaagt ook de systeemkosten", aldus professor Kostera-Pruszczyk.

Het maakt ziekenhuisruimte en specialisten vrij voor vervolgpatiënten die diagnose en behandeling nodig hebben. "Dit stelt de zorg efficiënter in staat. En de mogelijkheid om medicatie individueel af te stemmen op de behoeften van een specifieke patiënt is cruciaal bij chronische ziekten", benadrukt de expert.

"We waarderen deze beslissing, maar tegelijkertijd merken we dat veel patiënten nog steeds grote moeite hebben met het verkrijgen van diagnose, behandeling en passende ondersteuning. We hopen dat deze actie het begin zal zijn van bredere systemische veranderingen die de kwaliteit van leven van patiënten daadwerkelijk zullen verbeteren", aldus Wierzowiecka.

Het belangrijkste doel van de activist en patiënt is om het aantal mensen dat in aanmerking komt voor het B.67-medicijnenprogramma te vergroten. "Als patiëntenorganisatie staan we open voor samenwerking met het Ministerie van Volksgezondheid. Medische vooruitgang en de toenemende beschikbaarheid van moderne therapieën bieden een kans om onze kwaliteit van leven daadwerkelijk te verbeteren", benadrukt Lucyna Wierzowiecka.

Auteursrechtelijk beschermd materiaal: de regels voor herdruk staan vermeld in de regelgeving .