Nuevas moléculas y dianas, así evoluciona la terapia del Alzheimer: la actualización

"El panorama terapéutico de la enfermedad de Alzheimer está en constante evolución", explican los expertos en un artículo en línea de la Agencia Italiana de Medicamentos . Por lo tanto, las estrategias están cambiando y la investigación está desarrollando nuevas dianas para intentar "mantener" el curso de esta enfermedad que roba la memoria . Esta enfermedad está en aumento en todo el mundo, a medida que la población envejece.

¿Qué novedades hay? Dos fármacos, según el enfoque del organismo regulador italiano, lecanemab y, más recientemente, donanemab , han recibido opiniones favorables del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (AEMH) para el tratamiento de pacientes sintomáticos con enfermedad de Alzheimer en fase inicial. Dado el mecanismo de acción y la evaluación de los datos clínicos disponibles, la indicación —explica la AIFA— se limita al tratamiento de pacientes con placas amiloides confirmadas y que presentan ciertas características genéticas: se excluye a los portadores de dos copias del gen de la apolipoproteína E4, ya que presentan un mayor riesgo de sufrir efectos adversos graves.

El dictamen del CHMP representa una evaluación científica europea centralizada de la eficacia, seguridad y calidad de un nuevo medicamento. Una vez publicado, se remite a la Comisión Europea, que emite la autorización formal de comercialización, válida en todos los Estados miembros de la UE. Este es un paso esencial, explica la agencia italiana, para que un medicamento sea potencialmente accesible a los sistemas sanitarios de cada país. Tras la autorización europea, una vez que la empresa farmacéutica presenta su expediente, la AIFA inicia el proceso de evaluación de estos medicamentos, que incluye la clasificación provisional del fármaco, la revisión por parte de la Comisión Científica y Económica, la selección de la población elegible para el tratamiento, la negociación del precio y el reembolso, y los criterios mínimos para identificar los centros autorizados para su administración.

El objetivo, enfatiza la AIFA, es "garantizar un acceso rápido y seguro a estos fármacos únicamente a pacientes con un perfil de riesgo-beneficio favorable, con la esperanza de mejorar el control de la enfermedad y la calidad de vida". La introducción de fármacos tan complejos requiere la definición compartida de criterios de elegibilidad clínica y la participación de sociedades científicas para desarrollar directrices y promover la formación especializada. De hecho, estas terapias no pueden administrarse de forma independiente, sino que requieren entornos clínicos protegidos, con una monitorización especialmente intensiva, que incluye resonancias magnéticas, y la gestión por parte de neurólogos expertos, tal como recomienda el propio CHMP como condición para su autorización. Lecanemab, por ejemplo, el primero de los dos fármacos evaluados por el CHMP, solo puede administrarse mediante una infusión intravenosa de aproximadamente una hora de duración, una vez cada dos semanas. Además, para la primera infusión, el paciente debe permanecer en observación durante aproximadamente 3 horas tras la finalización del tratamiento para detectar signos y síntomas de posibles reacciones relacionadas con la infusión.

Nuevas opciones para tratamientos más específicos

Actualmente, lecanemab, tras haber recibido la autorización de la Comisión Europea, ha sido incluido por la AIFA en la Clase C(nn), dedicada a medicamentos aún no evaluados para fines de reembolso. Sin embargo, donanemab recibió una opinión favorable del CHMP el 24 de julio de 2025 y aún no ha sido autorizado por la Comisión Europea.

La enfermedad de Alzheimer, concluye AIFA, requiere una intervención integral, que incluya tanto estrategias de prevención como tratamientos integrados.

Los biomarcadores, herramientas esenciales para realizar diagnósticos más precisos y evaluar la progresión de la enfermedad, incluyendo la respuesta al tratamiento, desempeñarán un papel cada vez más importante. El objetivo de la investigación es desarrollar terapias dirigidas capaces de abordar mecanismos específicos de la enfermedad según las características individuales del paciente. Este enfoque, inspirado en los principios de la medicina de precisión, es actualmente el foco de atención de un Comité Técnico promovido por la AIFA, que incluye a importantes sociedades científicas y representantes médicos.

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