PoZdroweek 19/2025: la FDA blocca la vendita del vaccino Ixchiq di Valneva contro il virus chikungunya
Valneva ha avuto un anno difficile quest'anno, alle prese con cambiamenti nelle decisioni riguardanti il suo vaccino contro la chikungunya. Tuttavia, la decisione negativa della FDA di bloccarne la vendita negli Stati Uniti non comprometterà l'attività dell'azienda francese, che sta sviluppando farmaci candidati per la malattia di Lyme, il virus Zika e la Shigella. Eli Lilly ritiene che l'orforgliprone sia pronto per la registrazione, come dimostrato dai risultati dello studio ATTAIN-2. AbbVie ha acquisito i diritti sul farmaco sperimentale candidato bretisilocina da Gilgamesh Pharmaceuticals per un valore fino a 1,2 miliardi di dollari. Un significativo sollievo per i ricercatori nel segmento MASH sarà un cambiamento nel metodo di misurazione della rigidità epatica, supportato dalla FDA. Ciò comporta il passaggio dalla biopsia invasiva all'elastografia non invasiva. Biogen ed Eisai sono liete che l'autorità regolatoria abbia consentito una modifica della formula di dosaggio per Leqembi nel trattamento del morbo di Alzheimer. Invece delle infusioni nelle strutture mediche, i pazienti potranno passare alle iniezioni settimanali comodamente a casa propria.
L' indice nazionale WIGmed ha perso un simbolico 0,3%, come la scorsa settimana. I titoli esteri del settore sanitario hanno registrato un andamento leggermente peggiore. L'indice europeo MSCI Europe Health Care (SPYH) ha perso l'1,1% . L'indice globale MSCI World Health Care (XDWH) ha registrato un calo analogo, dell'1,2 % .
Guardando indietro all'inizio di quest'anno, l'indice polacco ha continuato a mostrare forza, mantenendosi marginalmente positivo (+1,6%). Gli altri indici erano in rosso, con l'XDWH che ha rappresentato un caso particolare, registrando una perdita del -10,5%.
Fonte: TradingView
Tra i titoli azionari globali nella top 20 dell'indice MSCI Global Health Care, Eli Lilly ha registrato la performance migliore (+2,7%). UnitedHealth Group (+0,8%) e Abbott (+0,1%) hanno guadagnato solo pochi decimi di punto percentuale. Pfizer (-4,3%), Merck (-3,7%) e Sanofi (-3,6%) hanno registrato le perdite maggiori.
Fonte: studio proprio basato su stooq.pl
In Polonia, Genomtec (+8,6%) ha registrato la performance migliore, seguita da Scope Fluidics (+2,3%) e Synektik (+1,5%). Al contrario, le perdite maggiori sono state registrate da Enel-Med (-4,9%), PolTREG (-3,3%) e Molecure (-2,7%).
Fonte: studio proprio basato su stooq.pl
La decisione della FDA di ordinare la sospensione immediata di tutte le consegne e vendite del vaccino Ixchiq , destinato a proteggere dal virus chikungunya , ha inferto un duro colpo alle azioni della francese Valneva . Lunedì, le azioni della società sono crollate del 19% .
L'autorità di regolamentazione statunitense ha citato ulteriori segnalazioni di eventi avversi gravi. Quattro nuovi casi compatibili con una malattia simil-chikungunya sono stati segnalati tra i vaccinati al di fuori degli Stati Uniti. Tre casi hanno coinvolto persone di età compresa tra 70 e 82 anni, incluso uno che ha comportato il ricovero di un paziente di 82 anni dimesso dopo due giorni. Il quarto caso ha coinvolto una persona di 55 anni.
È importante notare che gli eventi avversi colpiscono principalmente gli anziani, non l'intera fascia d'età. Ciononostante, la decisione della FDA limita di fatto l'accesso a Ixchiq a chi ne ha bisogno, indipendentemente dall'età.
Nella sua dichiarazione, la FDA ha concluso che un'analisi rischio-beneficio condotta dal Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) indica che i rischi del vaccino superano i benefici nella maggior parte degli scenari. Il CBER ha concluso che il vaccino non è sicuro e che l'uso continuato rappresenterebbe un rischio per la salute.
Valneva ha sostenuto che tutti i casi citati dalla FDA presentavano sintomi coerenti con quelli documentati durante gli studi clinici e la sorveglianza post-marketing, in particolare tra i pazienti anziani.
"Mentre identifichiamo i potenziali passi successivi e mentre la chiara minaccia della chikungunya continua ad aumentare a livello globale, Valneva rimane pienamente impegnata a mantenere l'accesso al nostro vaccino", ha spiegato Thomas Lingelbach, CEO dell'azienda.
I problemi di Valneva sono iniziati seriamente questa primavera. Ad aprile, le autorità francesi hanno sospeso l'uso del vaccino Ixchiq negli adulti di età superiore ai 65 anni a seguito di tre eventi avversi, uno dei quali ha provocato un decesso. L'agenzia regolatoria europea (EMA) ne ha sospeso l'uso dopo 17 eventi avversi e due decessi, una decisione condivisa anche dalla FDA. Tuttavia, l'EMA e la FDA hanno revocato le loro decisioni a giugno. La FDA ha poi nuovamente cambiato posizione a fine agosto.
Ciò solleva dubbi sulle vendite future di Ixchiq. Anche se tutto andasse secondo i piani per l'azienda con sede a Saint-Herblain, in Francia, la confusione a cui stiamo assistendo influenzerà comunque il modo in cui i medici percepiranno Ixchiq.
L'azienda sta commercializzando con successo Ixiaro, un vaccino contro l'encefalite giapponese, e Dukoral, un vaccino per prevenire la diarrea causata dai batteri Vibrio cholera e/o Escherichia coli. Secondo i dati pubblicati il 12 agosto 2025, in occasione della pubblicazione dei risultati trimestrali, entrambi i farmaci hanno rappresentato l'80% delle vendite totali nel primo semestre di quest'anno, pari a 91 milioni di euro. Ixchiq, al contrario, ha generato 7,5 milioni di euro di vendite, sebbene il suo tasso di crescita del 688% rispetto al primo semestre del 2024 sia stato certamente impressionante.
La decisione della FDA non scuoterà l'attività di Valneva. Al massimo, ne rallenterà in qualche modo lo sviluppo. L'azienda ha tre promettenti farmaci candidati nella sua pipeline di ricerca. Partendo dalle sostanze meno avanzate, l'azienda sta attualmente testando VLA 1601 (Fase I), un vaccino contro il virus Zika . S4V2, un farmaco contro il batterio Shigella, responsabile della dissenteria bacillare, comunemente nota come "malattia delle mani sporche", è in fase di sperimentazione clinica di Fase II, i cui risultati saranno noti entro la fine dell'anno.
E il vero successo potrebbe essere VLA115, sviluppato con Pfizer, che ha come bersaglio la malattia di Lyme (il potenziale di questo farmaco è presentato nell'infografica qui sotto). VLA115 è nella fase III dello studio clinico VALOR, i cui risultati saranno pubblicati alla fine del 2025.
E i 180-190 milioni di euro che la dirigenza di Valneva prevede quest'anno sembrano modesti rispetto al potenziale di oltre 1 miliardo di dollari per la commercializzazione di un farmaco contro la borreliosi di Lyme (spirochetosi trasmessa dalle zecche).
Fonte: Valneva
Eli Lilly ha annunciato che la somministrazione orale una volta al giorno di orforgliprone ha portato a una significativa perdita di peso dopo 72 settimane negli adulti obesi/sovrappeso affetti da diabete di tipo 2 nello studio ATTAIN-2, consentendo l'avvio delle procedure normative per approvare la commercializzazione del farmaco candidato.
Lo studio ATTAIN-2 ha coinvolto oltre 1.600 partecipanti, assegnati in modo casuale a ricevere una delle tre dosi di orforgliprone o placebo. L'azienda con sede a Indianapolis, Indiana, ha affermato che tutte le dosi hanno soddisfatto i requisiti di base, con la dose più alta di 36 mg che ha ridotto il peso in media del 10,5% rispetto al 2,2% del placebo.
Oltre a soddisfare l'obiettivo primario di perdita di peso, orforgliprone a tutti i dosaggi ha raggiunto anche gli obiettivi secondari chiave dello studio. I livelli di A1C sono diminuiti in media dell'1,8%, rispetto allo 0,1% nel gruppo placebo. Il farmaco ha anche dimostrato benefici clinicamente significativi sui principali fattori di rischio cardiovascolare, tra cui colesterolo non-HDL, pressione arteriosa sistolica e trigliceridi.
Kenneth Custer, presidente di Lilly Cardiometabolic Health, ha osservato che la popolazione studiata tende ad avere maggiori difficoltà a perdere peso e ha definito i dati di ATTAIN-2 davvero incoraggianti.
Il prezzo delle azioni di Eli Lilly è salito del 5,9% martedì in risposta ai dati del suo ultimo studio clinico di Fase III. Questo contrasta con la reazione degli investitori allo studio ATTAIN-1 (su pazienti non diabetici) pubblicato all'inizio di questo mese, che ha portato a un calo del 14% delle azioni della più grande azienda biofarmaceutica al mondo. L'azienda ha riferito allora che una dose da 36 mg di orforgliprone aveva portato a una perdita di peso dell'11,5%, ma non è stato questo l'aspetto che sembrava interessare maggiormente gli investitori. Hanno anche notato che il tasso di interruzione dovuto a eventi avversi nello studio ATTAIN-1 variava dal 5% al 10% (a seconda della dose somministrata), mentre la versione concorrente di semaglutide orale di Novo Nordisk ha registrato un calo del 7%.
Nello studio ATTAIN-2, i tassi di interruzione dovuti a eventi avversi variavano dal 6,1% al 10,6% (rispetto al 4,6% nella coorte placebo).
Martedì (26/08/2025)
NanoGroup ha ricevuto un'iniezione di capitale di 17 milioni di PLN tramite un'emissione di azioni in cambio di conferimenti in contanti. Quattordici investitori hanno partecipato all'operazione, acquistando azioni al prezzo di 2,50 PLN ciascuna.
La società prevede di utilizzare i fondi acquisiti per scopi legati all'espansione del gruppo di capitale e per finanziare progetti realizzati dalle società in portafoglio.
Mercoledì (27/08/2025)
- Pure Biologics ha assegnato un totale di 4.081.572 azioni della serie P1 agli investitori per un valore di 4,08 milioni di PLN . Ciò è avvenuto a seguito della decisione dell'assemblea generale della società del 30 giugno di quest'anno di aumentare il capitale sociale mediante l'emissione di nuove azioni.
Synthaverse ha annunciato che l'investitore ha acquisito 5 milioni di azioni di serie W a un prezzo di emissione di 4,60 PLN ciascuna, per un totale di 23 milioni di PLN . I fondi saranno utilizzati per implementare progetti di investimento strategici.
Giovedì (28/08/2025)
Il governo ha adottato una bozza preliminare di bilancio per il 2026, che prevede una spesa sanitaria di 247,8 miliardi di zloty (6,8% del PIL), con un aumento di 25 miliardi di zloty rispetto al bilancio precedente. Per il prossimo anno è previsto anche un aumento dei finanziamenti per il programma di fecondazione in vitro, pari a 600 milioni di zloty (100 milioni di zloty in più rispetto al 2025).
Neuca ha registrato un utile netto consolidato di 19,9 milioni di PLN attribuibile agli azionisti della capogruppo nel secondo trimestre del 2025. Un anno prima, la società aveva registrato un utile netto di 30,6 milioni di PLN ( in calo del 35% ). L'utile operativo è stato di 43,2 milioni di PLN, rispetto ai 62,4 milioni di PLN di utile dell'anno precedente. Il fatturato consolidato ha raggiunto i 3.268,0 milioni di PLN, rispetto ai 3.043,4 milioni di PLN dell'anno precedente.
La società ha comunicato che la diminuzione dell'utile netto è stata influenzata dall'aumento della remunerazione (+11%) e dall'indebolimento del dollaro, che ha influito sull'entità delle differenze temporanee negative del tasso di cambio (un aumento dei costi di 6,6 milioni di PLN).
"Nel secondo trimestre abbiamo iniziato a prepararci non solo per l'autunno, ma anche per l'inverno. Stiamo preparando le farmacie per la stagione vaccinale e facendo scorta di prodotti contro il raffreddore e l'influenza. Pertanto, il carico di lavoro rimane costante e la qualità della prossima stagione dipende dall'efficacia di queste attività", ha affermato Piotr Sucharski, CEO di Neuka.
"Considerando le prospettive in miglioramento per il segmento degli studi clinici e gli ottimi risultati di altri segmenti, il secondo trimestre e l'intero primo semestre del 2025 sono stati positivi per il Gruppo Neuca. L'utile netto consolidato del secondo trimestre e dell'intero primo semestre è stato influenzato da due fattori molto significativi: gli aumenti salariali e l'indebolimento del dollaro. Tuttavia, a livello operativo, assistiamo a un costante miglioramento dei risultati dei principali indicatori strategici e ai loro massimi storici nel primo semestre di quest'anno. Stiamo quindi raggiungendo i risultati previsti e siamo sulla buona strada per raggiungere il risultato annuale pianificato. I risultati del lavoro nei prossimi trimestri lo confermeranno sicuramente", ha aggiunto.
- PZU Zdrowie prevede di ricapitalizzare per sostenere la propria crescita, che comprenderà, tra le altre cose, 11 ammodernamenti e aperture di strutture mediche entro la fine del 2026.
"Entro la fine del prossimo anno, prevediamo di aprire, modernizzare o ampliare 11 sedi della rete PZU Zdrowie. Ci concentriamo principalmente su sedi in cui PZU Zdrowie attualmente non ha sedi, ovvero grandi aree e aree metropolitane in cui non abbiamo strutture, in modo che i nostri clienti, che assicuriamo lì e che hanno sottoscritto i nostri abbonamenti, possano essere curati presso sedi con il logo PZU Zdrowie", ha affermato Jan Zimowicz, CEO di PZU Zdrowie e membro del Consiglio di Amministrazione di PZU.
"Per questo motivo, posso anche annunciare qui che ci impegneremo a rafforzare questo processo sia attraverso greenfield, ovvero nuove strutture, sia attraverso acquisizioni . Stiamo anche lavorando per rafforzare PZU Zdrowie con capitali in modo che questo processo possa essere accelerato, in modo che abbia i fondi per nuove aperture a un ritmo che consenta l'attuazione della strategia", ha aggiunto.
Attualmente sono oltre 40 i laboratori PZU Zdrowie Diagnostyka Imaging operativi in tutta la Polonia, come indicato nella presentazione dei risultati.
Venerdì (29/08/2025)
- Neuca prevede di raggiungere un utile operativo positivo nel segmento delle sperimentazioni cliniche , concentrato in Humaneva , nella seconda metà di quest'anno.
"Stiamo assistendo a una graduale ripresa del mercato CRO negli Stati Uniti: dopo le cancellazioni dei progetti nel 2023-2024, i principali operatori (ICON, Medpace, IQVIA, PPD) stanno segnalando una crescita dei nuovi contratti e un aumento del portafoglio ordini. Allo stesso tempo, il settore rimane sotto forte pressione sulla redditività, a causa, tra l'altro, della ricerca di risparmi da parte degli sponsor (nessun fenomeno simile in SMO). Pertanto, nonostante la crescita del portafoglio ordini e delle dimensioni aziendali di Humaneva, prevediamo un'elevata pressione sulla redditività e sui risultati dell'area CRO", ha valutato il management di Neuka.
Neuca sta conducendo diverse procedure di due diligence per potenziali acquisizioni e prevede di finalizzare almeno una transazione nei prossimi trimestri.
"In linea con la strategia di sviluppo adottata, l'area di interesse principale di Humaneva rimane l'oncologia . Allo stesso tempo, il segmento SMO (Pratia) sta implementando progetti anche in altre indicazioni terapeutiche. Nell'attuazione della strategia, ci stiamo concentrando su investimenti e sedi che ci consentiranno di espandere la nostra offerta in oncologia, valutando anche la possibilità di condurre ricerche in altre aree terapeutiche. L'oncologia è una delle aree più esigenti, sia in termini di sviluppo che di consolidamento, pertanto abbiamo bisogno di più tempo per sviluppare soluzioni di investimento ottimali. Un'ulteriore sfida è rappresentata dalle valutazioni molto elevate dei processi di acquisizione formali nell'ambito delle sperimentazioni cliniche, soprattutto nel segmento SMO , dove stiamo osservando un aumento significativo dei valori delle transazioni", ha dichiarato la società.
Lunedì (25/08/2025)
- AbbVie ha deciso di acquisire i diritti sul farmaco sperimentale candidato bretisilocina , attualmente in fase II di sperimentazione clinica, da una società privata (non quotata), Gilgamesh Pharmaceuticals, per un importo massimo di 1,2 miliardi di dollari.
Si tratta di un agonista del recettore della serotonina 5-HT2A e di un inibitore del rilascio di 5-HT che, a differenza della psilocibina o dell'LSD, può mantenere i pazienti in uno stato psicoattivo per 6-10 ore. Le parti coinvolte nella transazione hanno riferito che la bretisilocina ha una durata più breve dell'esperienza psicoattiva, pur mantenendo benefici terapeutici prolungati .
Queste sono le conclusioni dello studio clinico di fase IIa. Nei pazienti con disturbo depressivo maggiore da moderato a grave, una singola dose da 10 mg ha portato a una riduzione del punteggio della Montgomery-Åsberg Depression Rating Scale (MADRS) rispetto al basale di 21,6 punti dopo due settimane , rispetto a una riduzione di 12,1 punti nei pazienti trattati con un comparatore attivo a basso dosaggio.
L'effetto antidepressivo si è manifestato entro 24 ore e si è mantenuto dopo sole due sedute di trattamento. Il farmaco candidato è stato inoltre ben tollerato (non sono stati segnalati eventi avversi gravi).
Brian Barnett, direttore clinico del Psychiatric Treatment Resistance Program presso la Cleveland Clinic, ha suggerito che la bretisilocina potrebbe rappresentare una "buona alternativa" allo Spravato (esketamina) della Johnson & Johnson , con benefici più duraturi rispetto a quest'ultimo.
Martedì (26/08/2025)
Regeneron Pharmaceuticals punta a presentare domanda di approvazione negli Stati Uniti per cemdisiran nel primo trimestre del 2026, poiché la sua terapia sperimentale a base di siRNA ha completato con successo uno studio clinico di Fase III sulla miastenia grave generalizzata (MGg) . Il titolo è salito del 2,7% martedì.
La miastenia gravis è una malattia neuromuscolare autoimmune. È rara e colpisce 3 persone su 10.000. In Polonia, ne soffrono circa 9.000 persone. Processi patologici nel corpo umano interrompono la trasmissione degli impulsi dalle terminazioni nervose motorie ai muscoli scheletrici.
I sintomi principali della miastenia grave sono debolezza e affaticamento di vari gruppi muscolari scheletrici. Le palpebre cadenti sono il primo sintomo della malattia in circa il 70% dei soggetti affetti. Entro due anni, circa l'80% dei pazienti manifesta una malattia generalizzata, che colpisce altri gruppi muscolari.
La miastenia gravis ha due picchi di età. Le donne giovani tra i 20 e i 40 anni e gli uomini tra i 60 e gli 80 anni sono più comunemente colpite. Le donne hanno una probabilità 2-3 volte maggiore di sviluppare miastenia rispetto agli uomini.
Fonte: PTChNM
Lo studio NIMBLE di Regeneron Pharmaceuticals ha coinvolto 288 pazienti e ha dimostrato che le iniezioni sottocutanee trimestrali di cemdsiran hanno migliorato la funzionalità dei pazienti rispetto a un gruppo di controllo con placebo.
Cemdisiran, un farmaco sviluppato nell'ambito di un accordo con Alnylam Pharmaceuticals, è stato testato come monoterapia (600 mg ogni 12 settimane) e come terapia combinata (con l'anticorpo C5 di Regeneron).
Dopo 24 settimane, lo studio NIMBLE ha dimostrato che i pazienti in monoterapia hanno sperimentato un miglioramento, aggiustato per placebo, rispetto al basale nella scala della miastenia grave (MG-ADL) di 2,3 punti, endpoint primario dello studio. Nel gruppo di combinazione, il miglioramento è stato di 1,7 punti. Nell'endpoint secondario chiave dello studio NIMBLE, la scala quantitativa della miastenia grave (QMG), i miglioramenti aggiustati per placebo sono stati rispettivamente di 2,8 e 1,9 punti.
Non sono state osservate infezioni da meningococco. Non si sono verificate interruzioni del trattamento a causa di eventi avversi nel gruppo cemdisiran per 24 settimane.
Eventi avversi correlati al trattamento si sono verificati nel 69% dei pazienti in monoterapia, nell'81% dei pazienti in terapia combinata con cemdisiran e C5 e nel 77% di quelli trattati con placebo. Gli eventi avversi gravi sono stati meno comuni nel gruppo cemdisiran (3%) e nel gruppo in terapia combinata (9%) (rispetto al 14% del gruppo placebo).
Nella fase estesa si sono verificati due decessi (un caso di polmonite e l'altro di shock settico) tra i pazienti che assumevano anche farmaci immunosoppressori.
In base all'accordo firmato lo scorso anno, Regeneron ha ottenuto una licenza mondiale per cemdisiran come agente singolo, oltre alla licenza in combinazione con anticorpi C5, mentre Alnylam ha diritto a ricevere pagamenti per traguardi raggiunti e royalty, fino al 15% per le vendite dell'agente singolo e royalty fisse inferiori e traguardi raggiunti fino a 325 milioni di dollari per l'uso combinato.
Akeso ha riferito che il suo farmaco contro il cancro al polmone ivonescimab ha prolungato significativamente la sopravvivenza globale (OS) nello studio clinico cardine di fase III HARMONi-A. Questa settimana gli investitori hanno reagito vendendo le azioni dell'azienda con sede a Hong Kong, che sono scese del 12% .
Ciò potrebbe essere dovuto alla sottovalutazione dei fatti, poiché le speculazioni sullo sviluppo aziendale di Akeso hanno alimentato un aumento del 166% del prezzo delle azioni della società dall'inizio di quest'anno. Anche i solidi risultati finanziari dell'azienda per la seconda metà di quest'anno non hanno aiutato l'azienda a chiudere le sue posizioni: le vendite sono aumentate del 49% rispetto alla prima metà del 2024. Il tasso di crescita è raddoppiato, rispetto al 24% dell'anno precedente.
Fonte: studio proprio basato su Akeso e TradingView
Mercoledì (27/08/2025)
- L'Ufficio per i nuovi farmaci (CDER) della FDA ha accettato una lettera di intenti per qualificare la misurazione della rigidità epatica mediante elastografia transitoria controllata da vibrazioni come endpoint surrogato plausibile e razionale negli studi clinici su adulti affetti da malattia epatica associata a disfunzione metabolica dei grassi (MASH).
La valutazione di nuove terapie per la MASH senza la necessità di ripetute biopsie epatiche potrebbe agevolare il reclutamento per gli studi, consentire la valutazione di popolazioni rappresentative di pazienti, aiutare a superare le difficoltà nella conduzione di studi clinici adeguatamente potenziati e accelerare lo sviluppo di farmaci per i pazienti affetti da questa malattia epatica.
" Questa proposta rappresenta un passo importante verso l'adozione di test non invasivi nello sviluppo di farmaci per la MASH. Questi test non invasivi potrebbero sostituire l'istologia epatica, che è stata il metodo principale per valutare il danno epatico e la sua riparazione. Tuttavia, l'ottenimento dell'istologia richiede una biopsia epatica, che è una procedura invasiva", ha osservato Frank Anania, direttore della Divisione di Epatologia e Nutrizione del CDER.
Eli Lilly ha rivelato che Verzenio (abemaciclib) ha migliorato significativamente la sopravvivenza globale (OS), se associato alla terapia ormonale, nei pazienti con carcinoma mammario in fase iniziale ad alto rischio.
I risultati provengono da una nuova analisi dello studio di fase III monarchE, che ha incluso oltre 5.600 adulti suddivisi in due coorti. I partecipanti sono stati assegnati in modo casuale a ricevere Verzenio due volte al giorno in combinazione con la terapia endocrina adiuvante standard o la sola terapia endocrina adiuvante come standard di cura.
monarchE ha dimostrato che due anni di trattamento con Verzenio in combinazione con la terapia endocrina hanno prodotto un miglioramento statisticamente significativo e clinicamente rilevante della OS rispetto alla sola terapia endocrina.
Giovedì (28/08/2025)
Johnson & Johnson ha interrotto gli studi clinici su Imaava (nipocalimab) in combinazione con la terapia anti-TNFα Cimzia (certolizumab pegol) per il trattamento dell'artrite reumatoide . Il colosso farmaceutico ha concluso che i risultati dello studio clinico di fase IIa DAISY rappresentavano un vicolo cieco per lo sviluppo. Non hanno dimostrato che la terapia di combinazione fornisse un beneficio aggiuntivo rispetto alla monoterapia con Cimzia dopo 12 settimane di trattamento.
Imaavy, acquisito dall'azienda nel 2020 attraverso l'acquisizione di Momenta Pharmaceuticals per 6,5 miliardi di dollari, ha ricevuto l'approvazione della FDA all'inizio di quest'anno per il trattamento della miastenia grave generalizzata negli adulti e negli adolescenti. Johnson & Johnson sta inoltre studiando la molecola in altre malattie autoimmuni, tra cui la malattia emolitica fetale e neonatale, l'anemia emolitica autoimmune indotta dal calore e la malattia di Sjögren.
Venerdì (29/08/2025)
L'azienda israeliana Teva ha lanciato negli Stati Uniti il primo farmaco generico per la perdita di peso . Il farmaco generico è equivalente a Saxenda (liraglutide) di Novo Nordisk. Teva non ha rivelato il prezzo che addebiterà ai pazienti per il farmaco iniettabile.
Questo è un segno di continua espansione del mercato. L'anno scorso, l'azienda israeliana ha introdotto una versione generica di Victoza di Novo Nordisk, basata sullo stesso principio attivo ma indicata per il trattamento del diabete di tipo 2.
"Si tratta del quinto lancio di un farmaco generico da parte di Teva quest'anno e rappresenta un'importante aggiunta al nostro portafoglio diversificato di farmaci generici complessi", ha affermato Ernie Richardsen, responsabile dei farmaci generici commerciali negli Stati Uniti presso Teva.
Biogen ed Eisai trionfano dopo aver ottenuto l'approvazione della FDA per la commercializzazione di una formulazione di mantenimento sottocutanea per Leqembi (lecanemab), utilizzato per curare il morbo di Alzheimer.
Finora, Leqembi veniva somministrato tramite infusione ogni due settimane, una procedura che richiedeva un'ora. In seguito alla decisione della FDA , i pazienti potranno passare alle iniezioni settimanali a casa dopo 18 mesi di trattamento convenzionale.
Si tratta di un significativo passo avanti, poiché l'82% dei neurologi statunitensi ritiene che l'attuale regime posologico di Leqembi rappresenti un ostacolo significativo per i pazienti. Il farmaco sarà lanciato il 6 ottobre , il che potrebbe rappresentare un impulso alle vendite rispetto al farmaco concorrente di Eli Lilly, Kisunli (donanemab-azbt).
Nel luglio 2025, Biogen/Eisai ha riferito che i pazienti trattati con Leqembi per 4 anni hanno sperimentato una riduzione di 1,75 punti nel declino cognitivo rispetto al declino previsto osservato nella coorte dell'Alzheimer's Disease Neuroimaging Initiative (ADNI).
Sanofi ha ricevuto il via libera dalla FDA per Wayrilzu (rilzabrutinib) per il trattamento di adulti affetti da trombocitopenia immune persistente o cronica che hanno avuto una risposta inadeguata alla terapia precedente.
L'approvazione normativa si è basata sui risultati dello studio clinico di fase III LUNA 3. In questo studio, 202 pazienti sono stati trattati con Wayrilz orale due volte al giorno o placebo. Il farmaco candidato ha raggiunto l'endpoint primario dello studio, ovvero la risposta piastrinica sostenuta , con il 23% dei pazienti trattati che ha raggiunto una conta piastrinica pari o superiore a 50.000/μL per almeno 8 delle ultime 12 settimane del periodo di trattamento di 24 settimane, rispetto allo 0% dei pazienti nel gruppo placebo.
Wayrilz ha ridotto la necessità di terapia di salvataggio del 52% rispetto al placebo e ha anche portato a miglioramenti significativi e clinicamente rilevanti nell'affaticamento fisico e nel sanguinamento. Gli eventi avversi più comuni sono stati diarrea (23%), nausea (17%), mal di testa (8%) e dolore addominale (6%).
Si prevede che Rilzabrutinib diventi un'opzione di seconda linea dopo gli agonisti del recettore della trombopoietina, con il potenziale di una rapida adozione data la familiarità dei medici con inibitori simili nei tumori del sangue (Imbruvica). Sanofi ha richiesto la revisione regolatoria di Wayrilz nell'UE e in Cina.
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